Менее 1000 в мире: пациенту из ХМАО с редкой болезнью доставят препарат за 50 млн

Препарат паловаротен покупает Нижневартовская городская больница. Лекарство в августе 2023 года одобрило для использования управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США, но в России он пока не зарегистрирован. Всего закупка чуть более 360 капсул обойдется в 55 млн рублей или порядка 150 тысяч рублей за капсулу.

По данным «Фармацевтического вестника», этот препарат стал первым в мире для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии — редкого генетически обусловленного заболевания костей.

Всего в мире редким заболеванием страдают около 900 человек. Большая часть пациентов с таким диагнозом к 30 годам нуждаются в паллиативной помощи, так как больше не могут самостоятельно есть и обслуживать себя.

Закупка незарегистрированного в России препарата для пациента из ХМАО осуществляется после одобрения врачебной комиссии. По данным врачей, заболевание имеет неблагоприятный прогноз без лечения.